Vivre avec une maladie rare est un défi quotidien pour les patients et leurs familles. Pour renforcer leur impact et favoriser le développement de solutions thérapeutiques accessibles à tous, 8 fondations, dont 4 abritées à la Fondation de France, ont décidé d’agir ensemble. Une alliance inédite lancée en mars 2023.
En raison du faible nombre de cas et de leur dispersion, les maladies rares restent mal connues, diagnostiquées trop tardivement et sans option thérapeutique efficace dans 95 % des cas. Délaissées par les systèmes de santé et l'industrie pharmaceutique, elles affectent 25 millions de personnes en Europe.
Face à cet enjeu de santé publique majeur, la philanthropie française se mobilise. 8 fondations, dont 4 abritées à la Fondation de France, ont décidé en mars 2023 de former une alliance stratégique pour lutter contre les maladies rares : la Fondation Ipsen, le Fonds de l’Association française des hémophiles, CAP NF, la Fondation Syndrome Rubinstein Taybi, la Fondation Maladies Rares , l’Institut Imagine , MSD Avenir et la Fondation Groupama .
L’objectif : améliorer la vie des personnes malades en apportant des solutions thérapeutiques à tous.
Comment ? En partageant les expertises pour développer une recherche collaborative, sensibiliser l’opinion et mener une action de plaidoyer auprès des décideurs français et européens.
3
millions de personnes en France sont touchées par l’une des 7 000 maladies rares connues et la moitié des malades sont des enfants de moins de 5 ans.
Fondation Ipsen : sensibiliser le public sur les maladies rares et peser sur le débat public
À l’initiative de cette alliance, la Fondation Ipsen, abritée à la Fondation de France, est engagée depuis plusieurs années dans la lutte contre les maladies rares avec deux axes principaux : développer le dépistage et sensibiliser le public. « Éveiller les consciences permet de faciliter les diagnostics précoces et d’améliorer la vie des malades », assure Florian Delval, responsable des relations internationales de la Fondation Ipsen. Forte de cette expertise, la fondation a souhaité regrouper les acteurs de la philanthropie pour faire entendre leurs voix, attirer de nouveaux soutiens et peser dans le débat public. « Le secteur philanthropique a l’avantage d’être agile, précise Florian Delval, il peut initier des méthodes innovantes, chercher des solutions et porter ce combat au niveau national et européen ». À l’issue des premières réunions, le groupe de travail s’est concentré sur la question du repositionnement des molécules, permettant de nouvelles indications thérapeutiques pour des médicaments existants. Une perspective qui permettrait de réduire les délais de mise sur le marché et d’offrir des alternatives thérapeutiques aux patients. Désireux de contribuer à une révision de la législation européenne relative aux produits pharmaceutiques, le collectif de fondations a soumis un projet de plaidoyer à la Commission européenne. « Une action concrète qui prouve la solidité et la puissance du groupe », selon Florian Delval.
Maladies rares : formation "Tous chercheurs" organisée par l'Association française des hémophiles à Marseille. De jeunes stagiaires, malades et proches, passent trois jours avec un chercheur en laboratoire. © D.R.Fondation pour l’hémophilie et maladies hémorragiques rares : rendre les thérapies accessibles à tous
« C’est par la force du nombre que nous parviendrons à lever des fonds et à développer des thérapeutiques accessibles à tous », abonde Nicolas Giraud, président de l’Association française des hémophiles. Cette dernière a créé en 2022 sa fondation, abritée à la Fondation de France, et se concentre sur l’exploration de nouvelles pistes de traitements. Elle soutient la recherche sur l'hémophilie, la maladie de Willebrand et sur la réparation des articulations. Si l’hémophilie A a bénéficié d’un « tsunami d’innovations thérapeutiques », les autres maladies hémorragiques rares comme les pathologies plaquettaires restent moins bien soignées faute de traitements disponibles. « En France, l’innovation ne rime pas forcément avec la mise sur le marché des médicaments, regrette Nicolas Giraud. La recherche demande des investissements énormes mais si cela ne bénéficie pas aux patients, à quoi sert-on ? ». Ensemble, les fondations engagées se mobilisent pour défendre la sécurité, la qualité des traitements, l’accès aux soins pour tous, et pour améliorer la qualité de vie des patients « quels que soient leurs moyens ou leur pays ».
#CAUSEDUMOIS\RECHERCHE MÉDICALE
